ΝΕΑ ΥΟΡΚΗ. («WSJ»). Μία νέα θεραπεία για τη μυϊκή ασθένεια βρεφών πρόκειται να βγει στην αγορά με πιθανό κόστος 2 εκατ. δολαρίων, μία τιμή ρεκόρ που θα πυροδοτήσει νέα συζήτηση και αντιδράσεις για το πώς οι φαρμακευτικές εταιρείες καθορίζουν την διατίμηση των φαρμάκων και πώς οι ασφαλιστικές πληρώνουν γι’ αυτά.
Η Novartis δεν έχει ακόμη ορίσει την τιμή για τη γονιδιακή θεραπεία, που θα ονομάζεται Zolgensma, αλλά στελέχη που επικαλείται η «WSJ», σημειώνουν ότι η προοπτική να θεραπεύσει το φάρμακο τη νωτιαία μυϊκή ατροφία, μία κληρονομική ασθένεια, η οποία συχνά οδηγεί στον θάνατο των βρεφών πριν κλείσουν τα δύο έτη, δικαιολογεί ποσό επταψήφιο.
Και τα 12 βρέφη, που συμμετείχαν στην πρώτη κλινική δοκιμή του Zolgensma, έχουν περάσει τα δεύτερα γενέθλιά τους, με τα περισσότερα εξ αυτών να πετυχαίνουν σημαντικά «βήματα», όπως το να στηρίζουν το κεφάλι τους, να κάθονται και να λαμβάνουν τροφή από το στόμα, χωρίς βοήθεια.
Η Αντρέα Τζέιμς (Andrea James) της οποίας το εννέα μηνών αγόρι, ο Αξελ, έχει SMA, ανησυχεί ότι η ασφαλιστική της θα αρνηθεί να πληρώσει τη θεραπεία όταν βγει στην αγορά. «Θα δοθεί μεγάλη μάχη», είπε από το Μπάτον Ρουζ της Λουιζιάνα, όπου κατοικεί.
Οι γονιδιακές θεραπείες έχουν κερδίσει την προσοχή για τις τεράστιες δυνατότητες, που προσφέρουν, αλλά και για το υψηλότατο κόστος τους. Η Luxuturna, η μόνη γονιδιακή θεραπεία προς πώληση μέχρι στιγμής στις ΗΠΑ στοιχίζει 850.000 δολάρια ανά ασθενή.
«Η θεραπεία είναι άχρηστη εάν κανείς δεν έχει τα χρήματα γι’ αυτή», σχολίασε η Κάθριν Ντόναλντσον, εκπρόσωπος της America’s Health Insurance Plans. Τόνισε πως είναι σημαντικό να ενθαρρύνεται η καινοτομία των φαρμακευτικών εταιρειών, αλλά ότι οι υψηλές τιμές είναι πρόβλημα.
Ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ αναμένεται να εγκρίνει από 10 έως 20 γονιδιακές θεραπείες και θεραπείες βλαστοκυττάρων έως το 2025.
